第188期｜2026年7月10日

摘要

• 本周最大的可交易冲击是：AstraZeneca 的 eplontersen 未通过 ATTR 心肌病结局试验，Sam Fazeli 从 Ionis 获悉，在 tafamidis 联用组，“没有获益就是没有获益”——次要终点没有任何信号，甚至连心血管生物标志物也没有。 Alnylam 股价高开约17%，市场认为公司如今掌握了沉默RNA市场，但 Sam 提醒，Amvuttra 需要向 Sanofi 支付20–30%的特许权使用费，因此无需支付版税的 Nucresiran 必须成功；而其主要作为联用方案的结局研究，现在要直接回答一个问题：这份读数是否削弱了沉默RNA加 tafamidis 的协同作用。Josh Schimmer 表示，一些观察人士认为，TTR 心肌病领域可能再也等不到另一份阳性读数。
• FDA 正在悄然重新封存完整回复函，自4月以来一封也没有公开，这与 Covington & Burling 的公民请愿相吻合；该请愿认为，公开 CRL 会侵犯申办方的机密信息。 Matt Herper 称 CRL 透明度是 Makary 任内“做得最好的事情之一”，但也指出 Makary 习惯于先“根本不太担心是否合法”；与此同时，Rick Pazdur “肯定在候选范围内”并可能回归，不过 Herper 提醒，他会要求“相当实质性的控制权”，而本届政府“并不喜欢批评者”。
• Agios 的 mitapivat 在镰状细胞病适应症中错过共同主要 VOC 终点，却拿到了优先审评，且无需召开 AdCom；Eric Schmidt 认为，这证明“FDA 对罕见病业务仍然敞开大门”。 他将 Replimune 和 Aiolos 的获批概率从10–20%重估至“可能接近70%或80%”，Regenxbio 及同业的概率也整体右移；Paul 则没有这么笃定——股价约$40的 uniQure 目前只反映了大约一半的获批预期，“也许每种情况都不一样”。
• Vertex 以约100亿美元收购 Crinetics（扣除现金后约90亿美元），溢价接近100%，显示罕见内分泌疾病正成为下一个“升温”的细分赛道。 Paul 认为，唯一真正的风险是 atumelnant 的肝脏信号：7例酶升高全部轻微且自行恢复；按每款药10亿美元以上的底价估算，对比 Vertex 所称合计50亿美元的价值，在1300亿美元市值下，“这正是他们应该做的事”。Josh 则惋惜一家“几乎没有靶点风险”的内分泌公司就此消失。
• 欧洲收购方突然变得激进：Ipsen 为 Kartos Therapeutics（3期骨髓纤维化）支付4.5亿美元首付款，并以2亿欧元收购 Memo Therapeutics；Novartis 则为尚处临床前阶段的英国 ADC 公司 Myricx 支付11亿美元现金首付款——“价格有点贵”，所以“里面一定有非常令人兴奋的东西”。 BridgeBio 另外从 Sixth Street/KKR 获得10亿美元版税融资，为未来12个月内的3款上市产品补充资金；其中 Attruby 的上市表现已经“异常出色”。
• Herper 从 Anthropic 的 Claude for Science 发布会发回报道：“AI 真的很酷，但没人知道该拿它做什么”——即便是最平凡的应用场景，影响也可能很大。 BMS 的 Chris Boerner 提到“全方位提升5%到10%的效率”，而较为保守的情景——研发周期缩短30%、成功率从8%升至16%——已经“令人震撼”：“不需要做到 Dario 所说的那种程度，事情也会发生巨大变化。” 尚未解决的问题在于，生物学缺少编程领域那种快速反馈闭环。
• AAIC 周二的主角是 Biogen 的抗 tau ASO 完整数据：由于最低剂量表现最好，试验错过了剂量-反应主要终点，但 Biogen 仍将推进3期，并开展2项大型随机研究。 Paul 依然偏建设性，因为 tau 是“阿尔茨海默病疾病修饰靶点中科学依据最强的一个”；真正的问题是，这份数据是否会把机会让给 Denali、Arrowhead 等静脉注射脑穿梭竞争者。Eric 的买方调研结果为“9比1偏负面”，两人都承认自己对阿尔茨海默病“有创伤后应激”。
• 盘面检查显示，尽管当天回调，XBI 年初至今仍上涨30%，同比接近80%——M&A 泡沫化“是一个危险的位置”，但“行业基本面比历史上任何时候都好”。 Revolution Medicines 又拿下一场胜仗：G12D 选择性 zoldonrasib 联用 FOLFIRINOX 一线治疗胰腺癌，ORR 达82%、DCR 达96%；不过 Eric 认为，G12D 加 pan-RAS 并没有比单用 pan-RAS 好多少，也不确定两者之间是否存在协同效应。

精读

上游暂未提供，后续同步将继续补齐。